アベクマの製品特性

PRODUCT FEATURE of Abecma

01

本品は、B細胞成熟抗原(BCMA)を標的とするキメラ抗原受容体(CAR)遺伝子を患者自身のT細胞に導入した自家T細胞免疫療法製品です。

02

in vitro試験において、本品細胞の細胞表面に発現する抗BCMA CARは、BCMA発現細胞を特異的に認識、結合することにより本品細胞自身の活性化、細胞増殖やサイトカイン放出を亢進し、BCMA発現細胞に対する傷害作用を誘導しました。
また、動物(マウス)を用いた試験においても、本品細胞の細胞表面に発現する抗BCMA CARは、BCMA発現細胞に対する傷害作用を誘導しました。

03

国際共同第Ⅱ相試験

再発又は難治性の多発性骨髄腫患者を対象とした国際共同第Ⅱ相試験(BB2121-MM-001試験/KarMMa試験)において、主要評価項目である全奏効割合は、CAR発現T細胞の目標用量150~450×106個投与*1の外国人患者において73.4%(95%信頼区間(CI)*2:65.8-81.1、 p<0.0001*3、片側検定、有意水準 α=0.025)であり、閾値50%に対して統計的に有意でした*4。また、目標用量が450×106個投与の外国人患者における全奏効割合は81.5%(95%CI*5:68.6-90.7)、日本人患者では9例中8例に奏効が認められました*4

*1CAR発現T細胞として150×106個、300×106個、450×106個を単回投与した。

*2Wald CI

*3一標本二項検定による片側p値(正規近似)

*4データカットオフ:外国人患者 2019年10月16日、日本人患者 2020年12月21日

*5Clopper-Pearson正確CI

04

海外第Ⅰ相試験

再発又は難治性の多発性骨髄腫患者を対象とした海外第Ⅰ相試験(CRB-401試験)において、全奏効割合*1は、全体*2で74.2%(95%CI*3:61.5-84.5)、CAR発現T細胞の目標用量450×106個を単回投与した患者で84.2%(95%CI*3:68.7-94.0)でした*4

*1IMWGによる効果判定基準(2016)に基づくIRCによる判定

*2CAR発現T細胞として50×106個、150×106個、450×106個、800×106個を単回投与した。

*3Clopper-Pearson正確CI

*4データカットオフ:2020年4月7日

05

安全性

重大な副作用として、サイトカイン放出症候群(81.9%)、神経系事象(32.7%)、感染症(18.6%)、血球減少(61.8%)、低γグロブリン血症(10.1%)、Infusion reaction(1.0%)、ショック(頻度不明)、アナフィラキシー(頻度不明)、腫瘍崩壊症候群(0.5%)が認められています。
再発又は難治性の多発性骨髄腫患者を対象とした国際共同第Ⅱ相試験において、本品が投与された137例(日本人患者9例を含む)中134例(97.8%)に副作用が認められました。主な副作用は、サイトカイン放出症候群(84.7%)、好中球減少症(59.9%)、血小板減少症(45.3%)、貧血(38.0%)、白血球減少症(27.7%)、疲労(16.1%)、リンパ球減少症(14.6%)、低γグロブリン血症(11.7%)、発熱(10.2%)等でした。
(承認時までの集計)
再発又は難治性の多発性骨髄腫患者を対象とした海外第Ⅰ相試験において、本品が投与された62例中55例(88.7%)に副作用が認められました。主な副作用は、サイトカイン放出症候群(75.8%)、好中球減少症(41.9%)、血小板減少症(40.3%)、貧血(38.7%)、疲労(32.3%)、白血球減少症(27.4%)、リンパ球減少症(16.1%)、悪心(14.5%)、頭痛(14.5%)、低リン酸血症(12.9%)、上気道感染(11.3%)等でした。
(承認時までの集計)
詳細につきましては添付文書の「不具合・副作用」及び臨床成績の安全性の結果をご参照ください。

【効能、効果又は性能】
再発又は難治性の多発性骨髄腫。ただし、以下のいずれも満たす場合に限る。

BCMA抗原を標的としたキメラ抗原受容体発現T細胞輸注療法の治療歴がない

免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤及び抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む3つ以上の前治療歴を有し、かつ、直近の前治療に対して病勢進行が認められた又は治療後に再発した

【用法及び用量又は使用方法】(抜粋)

5.  本品の投与 投与直前に本品を解凍する。通常、成人には、CAR発現T細胞として、体重を問わず目標投与数450×106個を、10mL/分を超えない速度で単回静脈内投与する。なお、CAR発現T細胞として280×106~540×106個の範囲で投与できる。

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